臨床研究部は当初、昭和60年に地方循環器病センターの設置に伴い、循環器疾患の臨床に質の向上をめざし、「系統的血行病態の研究」を行うことを目的として設置されました。その後、平成11年の「国立病院･療養所再編成計画の見直し」において我が国が推進すべき政策医療のうち「免疫異常疾患」の基幹施設、「循環器疾患」、「がん」「骨･運動器疾患」の専門医療施設として位置付けされました。現在、臨床研究部は、（１）免疫異常疾患研究室、（２）循環器疾患研究室、（３）がん研究室、（４）骨･運動器疾患の政策医療分野に関連した研究室に、（５）再生医療研究室、（６）治験管理室を加えた6研究室で組織され、精力的に政策医療分野を中心に、病因・病態の解明や新規の診断･治療の開発に関する研究を推進しています。また、他の研究機関･大学等との共同研究も活発に行われています。

自己免疫疾患（リウマチ、膠原病など）、アレルギー疾患（喘息、アトピー性皮膚炎、花粉症など）の病態形成の分子機構と特異的遺伝子発現の解析を行い、病因・病態の解明に取り組んでいます。また、このような免疫異常を基盤とする難治性疾患に対して、抗サイトカイン療法を中心とした分子標的治療や骨髄移植療法などの先進的な治療を実現するための基盤的研究と標準化をめざした研究を行っています。

慢性心不全の自律神経機能異常に関する病態の解明とその治療法の開発、動脈硬化促進因子の特定と防止策の研究、およびEBMの創成をめざした大規模試験への参加により高齢化社会の循環器病制御の一端を担う研究を行っています。

慢性C型肝炎から肝細胞癌発生の疫学調査研究とその治療に関するエビデンスに基いた治療の研究、マイクロ波･温熱及びレーザー治療などのがんにおける低侵襲性治療の臨床応用とその治療効果向上、悪性血液疾患に関するより有効な治療法の開発とその基準化などをめざす研究を行っています。

骨･運動器疾患におけるコンピュータ工学技術を活用した手術ナビゲーション、手術シミュレーションや手術支援ロボットの開発に関する研究を中心に行っています。また、カスタムメイドの人工関節によるテーラーメイド外科の推進、骨髄間葉系細胞移植による関節軟骨再生や脊椎･脊髄機能障害に対する治療の向上に関する研究を行っています。

慢性閉塞性抹梢血管障害の骨髄細胞移植による血管再生治療の臨床研究を中心に行っています。また、心臓血管および心筋再生などをめざした基礎的研究を行っています。